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"Seltene Erkrankungen": Verbesserungen für Patienten

Plasma, seltene Erkrankungen
Blutplasma ist Grundlage vieler Arzneimittel. (Fly_dragonfly / iStockphoto)

Österreich verfügt über ein ausgezeichnetes Gesundheitssystem. In der Behandlung von Patienten mit sogenannten "seltenen“ Erkrankungen besteht jedoch noch Handlungsbedarf.

Patienten mit "seltenen Erkrankungen" stehen oftmals nur wenige – oder gar keine – Behandlungsoptionen zur Verfügung. Insbesondere auf diesem Gebiet besteht großer Bedarf, neue Therapien zu erforschen. Dabei spielen aber auch die Erwartungen und Wünsche der Betroffenen eine große Rolle: Therapieoptionen die "einfach durchzuführen“ und zugleich "praktisch“ sind, werden von Betroffenen deutlich besser angenommen.

Was ist eine seltene Erkrankung?

In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen betroffen sind, die konkrete Definition unterscheidet sich jedoch von Region zu Region. Da es weltweit mehr als 7.000 bekannte seltene Erkrankungen gibt, ist die Gesamtzahl der Betroffenen trotz der Seltenheit der einzelnen Erkrankung hoch: Weltweit geht man von über 360 Millionen Betroffenen aus. Beispiele für eine seltene Erkrankung sind etwa Phenylketonurie oder Mukoviszidose.

Fokus auf seltenen Erkrankungen

Um geeignete Behandlungsoptionen anbieten zu können, braucht es ein immer konkreter und exakter werdendes Verständnis für das Erscheinungsbild und den Verlauf einer Erkrankung. Gleichermaßen sollen aber auch die Erwartungen der Patienten und deren Umfeld mit all seinen Möglichkeiten und Hindernissen berücksichtigt werden. Nur so kann sichergestellt werden, das Betroffene ihre Medikamente auch tatsächlich einnehmen. 

In der Therapie spielt daher nicht nur der verwendete Wirkstoff selbst eine Rolle, sondern auch die Art und Weise, wie er verabreicht wird. Innovative Lösungen wie etwa Injektionen, die vom Patienten selbst unter die Haut verabreicht werden oder Produktentwicklungen, die eine Behandlung seltener erforderlich machen, tragen dabei zu einer höheren "Compliance“ bei – verbessern also die Bereitschaft der Patienten, die verordnete Therapie auch zu befolgen.

Auch Weiterentwicklungen bereits bestehender Therapieoptionen beeinflussen die Therapietreue positiv: So erleichtern beispielsweise Tabletten, die nur einmal – statt wie zuvor drei Mal täglich eingenommen werden müssen – den Betroffenen den Alltag deutlich.

Plasmabezogene Arzneimittel

Blutplasma ist ein wichtiger Bestandteil verschiedenster Medikamente, insbesondere von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen. Plasma ist jedoch so komplex zusammengesetzt, dass es nicht künstlich hergestellt werden kann. Es enthält über 2.500 verschieden Proteine, die Schlüsselrollen für Gesundheit und Krankheit spielen. Bis jetzt ist erst ein Bruchteil der Plasmaproteine für therapeutische Anwendungen erschlossen, die Einsatzgebiete erweitern sich aber ständig – auch für Menschen mit seltenen Erkrankungen.

Pharmazeutische Industrie Österreich

  • In Österreich arbeiten rund 80.000 Menschen für und in pharmazeutischen Betrieben, um die Versorgung der Bevölkerung mit pharmazeutischen Produkten sicherzustellen.
  • Zwischen 2014 und 2018 wurden 203 neue Produkte auf den Markt gebracht.
  • Um die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von Therapien und Arzneimitteln zu gewährleisten, werden laufend Studien durchgeführt. In Österreich sind es rund 500 Studien mit über 5.000 Patienten pro Jahr.

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