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Gene verändern mit CRISPR

CRISPR, Gene
Durch Genome Editing mit CRISPR/Cas9 könnten Krankheiten aller Art gezielt bekämpft werden. (vchal / iStockphoto)

Genetikern steht seit Kurzem ein neues Werkzeug zur Verfügung. Mit einer innovativen molekularbiologischen Methode können sie nun das Erbgut aller Lebewesen verändern – präzise, einfach und schnell. Doch wie groß sind die Chancen und Risiken dieser Entdeckung?

Die DNA bildet den Grundbaustein allen Lebens. Sie beeinflusst nicht nur den Aufbau von Organismen und damit beispielsweise auch unser Aussehen, sondern sie steuert auch viele biochemische Prozesse im Körper. Fehlerhafte DNA kann Krankheiten verursachen. Was wäre, wenn man die DNA beliebig verändern und reparieren könnte? Welche Auswirkungen hätte dies auf uns alle? Könnten wir damit Krankheiten heilen?

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Was ist CRISPR?

CRISPR ist die Bezeichnung für bestimmte Gensequenzen in Bakterien. Zusammen mit dem Protein Cas9 bilden diese einen natürlich Abwehrmechanismus, mit dem sich Bakterien rasch und effizient gegen eindringende Viren verteidigen, indem die virale DNA zerschnitten wird. Im Jahr 2012 entdeckten die beiden Forscherinnen Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna, dass dieser Mechanismus in jedem Organismus – sowohl in Pflanzen und Tieren als auch im Menschen – funktioniert und dass man mit ihm DNA an jeder beliebigen Stelle zerschneiden bzw. umschreiben kann, ähnlich wie einen Text am Computer.

Wie funktioniert die CRISPR/Cas9-Methode?

Unsere DNA ist vergleichbar mit dem Text in einem Buch, der aus einer Vielzahl von Buchstaben besteht. Darin verschlüsselt befinden sich Bauanleitungen für alle Substanzen unseres Körpers. Hin und wieder kommt es in diesem Text zu Schreibfehlern: Mutationen in unseren Genen, die Erkrankungen wie z.B. Krebs auslösen können. Diese Fehler lassen sich mit CRISPR/Cas9 korrigieren, indem fehlerhafte Textstücke wie mit einer Schere ganz einfach herausgeschnitten und bei Bedarf umgeschrieben oder andere Textbausteine eingefügt werden. Das funktioniert so: Mit der Gensequenz, die das Protein Cas9 mit sich herumträgt, kann exakt bestimmt werden, wo die Schere ansetzen soll. Findet das Protein in einer Zelle das passende Gegenstück in der DNA, verbindet es sich mit dieser und schneidet sie genau dort durch. Gene können so gezielt ausgeschaltet, aber auch verändert und repariert werden.

CRISPR/Cas9 ist damit eine sehr einfach einzusetzende Methode, um Erbgut zu verändern, und kann von Wissenschaftern spezifisch hergestellt werden. Ein weiterer Vorteil: Sie ist viel präziser, einfacher und günstiger als andere Methoden der Gentechnik, wie etwa das Einschleusen von Fremdgenen in einen Organismus.

Chancen und Risiken

Die neue Technik bietet zwar viele Chancen, lässt aber auch zahlreiche Fragen offen, unter anderem zu ungeklärten Risiken. Nutzpflanzen und Tiere könnten mit der Genmethode widerstandsfähiger oder ertragreicher gemacht werden. Und auch für den Menschen sind Vorteile denkbar: Krankheiten aller Art könnten so gezielt bekämpfen werden. "Genome Editing mit CRISPR/Cas9 bietet sowohl für die Grundlagenforschung als auch beispielsweise für die somatische Gentherapie, also wenn die Therapie etwa auf ein Organ beschränkt ist, enorme Chancen", meint Univ.-Prof. Dr. Markus Hengstschläger, Genetiker und Leiter des Instituts für Medizinische Genetik an der MedUni Wien.

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Die Forschung an CRISPR/Cas9 steht hier allerdings noch am Anfang. Und so vielversprechend das innovative Genverfahren auch sein mag, es hat auch seine Nachteile und arbeitet nicht fehlerlos. Es ist zwar erheblich genauer als andere Methoden der Gentechnik, erreicht jedoch keine hundertprozentige Genauigkeit, was für die Entwicklung neuer Therapien ein großes Problem darstellt. Zudem weiß man noch nicht, wie sich veränderte Gene im Erbgut auf zukünftige Generationen auswirken. "Es besteht aktuell breiter internationaler Konsens darüber, dass die Methode – noch – nicht zur Anwendung kommen soll, um einen Menschen in seiner Gesamtheit genetisch zu verändern", so Hengstschläger.

Von der Heilung schwerer Krankheiten oder der Produktion von "Designerbabys" sind wir also mit CRISPR/Cas9 noch weit entfernt. Es wird in jedem Fall noch einiges an Forschung und eine intensive gesellschaftliche Debatte brauchen, bis wir entscheiden können, was wir mit der neuen Technik anstellen wollen. Dass sie unerwartete Chancen in der Biotechnologie bietet, liegt auf der Hand, allerdings sollte ihre Anwendung nicht ohne ethische Reflexion erfolgen und von gesunder Skepsis begleitet werden. Hengstschläger ist sich jedenfalls sicher: "Eine entsprechende ethische Diskussion am aktuellsten Stand der Wissenschaft ist unverzichtbar."

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Autoren:

Medizinisches Review:
Univ.-Prof. Dr. Markus Hengstschläger
Redaktionelle Bearbeitung:
Silke Brenner

Aktualisiert am:
Quellen

 netdoktor.at-Magazin "Zukunft der Medizin", Herbst/Winter 2019

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